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1岁患儿住院4天花费55万 到底什么药这么贵?

发布日期:2021-09-15 18:10 来源:未知 点击:

  【 时事热点】近日,一则1岁婴儿住院4天花费55余万元的新闻引发民众热议,新闻中的票据显示患儿的治疗总金额高达553639.2元,西药费为550177.2元,光是药物费用就占了4天治疗总金额的99.37%。
   55万元天价治疗费事件在网络上持续发酵,西安交通大学附属第二医院给出了回应。
   医院方面称,该名患儿所患的病症是脊髓性肌萎缩症(SMA),全国儿童精神疾病专家根据患儿的临床表现以及基因检查结果诊断后,与家长沟通并签署知情同意书,决定使用诺西那生钠(Spinraza)为患儿治疗。在药物使用方面,公立医院实行“药品零加成”,也就是说并不存在网络上谣传的“医院故意非患者使用高价药”一事。
   冷静下来之后,网民们开始思考,脊髓性肌萎缩症究竟是什么病?为什么治疗这么费钱呢?
   一、罕见病与救命药
   脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种与渐冻症相似的病症,是罕见的遗传性神经肌肉疾病,儿童发病率约为1/6000-1/10000,居儿童致死性常染色体遗传病的第二位。
   SMA是由缺乏功能性SMN1基因引起的,该基因能够解码遍布全身的运动神经元生存蛋白,一旦缺失可导致运动神经元死亡和不可逆的丢失,是一种致死率、致残率非常高的疾病,该病会影响肌肉功能,患儿通常在抬头、吞咽和呼吸方面都有问题,其发病的严重程度与患者年龄呈反比,若不及时治疗,90%以上的患者会在2岁时因呼吸衰竭死亡。
   2018年,SMA作为一种高发生率、死亡率、以及致残率的疾病,被列入我国《第一批罕见病目录》。数据显示,全球SMA患者约为50万人,目前中国SMA患者的人数约为3万人,按每年新生人口1500万来推算,国内每年新增SMA患者约为1500-2500例。
   二、救命特效药 在发达国家也属高价
   在没有特效药问世之前,大多数SMA患者只能在疾病的折磨下痛苦离世,截止至目前,国际上一共有三款治疗SMA的药物问世,它们分别是渤健公司的Spinraza、诺华集团旗下的Zolgensma和罗氏的Evrysdi(Risdiplam),而Spinraza正是开头的新闻中的患儿使用的药物。
   诺西那生钠(Spinraza)
   Spinraza于2016年由美国FDA获批上市,是全球首个SMA精准靶向治疗药物。2019年2月,Spinraza在中国获批上市,成为中国首个能治疗SMA的药物,当时的价格为70万元,直到2021年1月才降为55万元。
   而这里说的55万元,也仅为一针Spinraza的价格。使用Spinraza治疗的患儿第一年需要打6针,此后每年3针,而且需要终身用药。这也就意味着仅在第一年,患儿家庭就需要支出330万的药物费用,此后每年需要支出165万。
   在美国,Spinraza的价格更贵,一针的单价是12.5万美元,第一年的治疗价格为76.2万美元,折合约491.5万人民币,此后每年需支出245.75万元,比国内价格更高。
   Zolgensma
   2019年5月,诺华集团的Zolgensma获美国FDA批准上市。Zolgensma是全球首个治疗SMA的基因疗法,它能将SMN进行转基因改良,提高其生成SMN蛋白的能力,仅需一次给药,就能实现长期缓解甚至治愈,被称为“神药”。
   但Zolgensma既被称为“神药”,也有着“全球最贵的药物”的头衔,美国方面对它的定价为210万美元1针,折合人民币约1354.5万元,在价格方面长远来显然是一次给药的Zolgensma更为划算。
   利司扑兰(Evrysdi)
   2020年8月,罗氏的Evrysdi获得美国FDA批准,它是第一个治疗SMA的口服疗法,可实现在家给药,通过口服或者饲管治疗2个月以上儿童和成年SMA患者。Evrysdi是SMA治疗史上一个重要的里程碑,它的出现意味着SMA进入了口服治疗的新阶段。
   2021年6月,Evrysdi经过国家药品监督管理局审批后在中国上市,每瓶的价格为6.38万元,需要每日服用,一年的治疗费用约为2297万元。
   三、“孤儿药”入医保可行吗?
   据《美国医学杂志》估算,一种新药从研发到上市的平均成本约为13亿美元,折合人民币83.85亿,新药的专利保护期为20年,药企必须在20年内赚回药品的研发费用的同时让投资商满意。
   再加上罕见病的发病率低,市场需求比一些广谱性疾病小得多,薄利多销的路子从一开始就被堵死,所以这些“孤儿药”(治疗罕见病的药物)一经问世就是天价。
   中国的3万SMA患者,没几个能像开头新闻里的家庭一样,用得起Spinraza,普通家庭想要用药,就只能求助于医保。不过遗憾的是,除了澳大利亚以及日本分别将Spinraza和Zolgensma纳入医保外,其他国家离入医保还有很长一段距离。
   事实上,自2019年Spinraza国内上市以来,就以被纳入医保谈判日程。由于国家医保局制定的医保目录适用于全国各地,需要保障进入医保目录的药每个地方都能用得起。对于经济欠发达的地区来说,在保障罕见病药物以后,其他的基础疾病就没办法保障,所以只能寄希望与国家出面与药企谈判,把药品价格谈下来。
   但是对于研发药物的药企来说,它们既要收回成本,又要保证投资的资本满意,降价一事遥遥无期。SMA治疗药物进医保,最早也得等到2036年Spinraza的新药专利保护期过期,到时候我们用的说不定是价格为更便宜的仿制药。
   后记:在医药领域,药品分为专利药(原研药,本文所提的三个药品就是专利药)和非专利药(仿制药),专利药的前期研发需要投入资金与时间,成功上市后会享受很长一段时间的专利保护,药企可借此收回成本获得利润。仿制药是在专利药的专利保护期到期后研发上市的药物,与被仿制的药品含有相同的活性成分、适应症、剂型、规格、给药途径等。数据显示,大部分仿制药的价格都在原研药的9%左右,仿制药能够提供更加充足的临床,大幅度降低药品价格,减轻患者负担,提升社会医疗服务水平。